Terapia de reemplazo enzimático 

Si bien actualmente no existe una cura para la MPS VI, es importante saber que hay formas de mejorar la vida de la persona que padece esta enfermedad. Existen tratamientos médicos que pueden ayudar a aliviar algunos de los síntomas. El control regular y el tratamiento temprano de las complicaciones de la MPS VI pueden ayudar a evitar daños irreversibles.

La terapia de reemplazo de enzimas (ERT) para MPS VI fue aprobada por la FDA en el año 2005 y por la EMEA en el 2006. Esta terapia proporciona a los pacientes una versión recombinante de la enzima humana N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa (arilsulfatasa B o ASB), la cual es deficiente en pacientes con MPS VI. NAGLAZYME (galsulfase) para MPS VI trata la deficiencia enzimática subyacente, proporcionando ASB recombinante humana (rhASB) por vía intravenosa, la cual puede ser asimilada por los lisosomas y reducir el almacenamiento de glicosaminoglicanos.

Focalización de rhASB al lisosoma: La glicosilación correcta de rhASB—incluyendo la señal manosa 6-fosfato—es crucial para asegurarse de que la enzima se absorba por las células y sea transportada al compartimiento intracelular correcto—el lisosoma.




Fue realizado un estudio para probar la eficacia de galsulfasa en el tratamiento de la MPS VI, involucrando pacientes de varios países  Los resultados de ese estudio indicaron que la administración endovenosa de gasulfasa una vez por semana, es un tratamiento con buen perfil de seguridad y que lleva a la mejoría de las condiciones físicas de los pacientes, la disminución de los niveles de glicosaminoglicanos en la orina y otros beneficios. Esos resultados llevaron a la aprobación de la gasulfasa para tratamiento de MPS VI en los Estados Unidos, Europa y otras regiones.

Fuente:http://www.maroteaux-lamy.com/Espanol/HCP/EnzymeReplacement.aspx